无癌生存第12年！全球首位被CAR-T疗法治愈女孩Emily如期更新动态

2024 年 5 月 10 日，世界上第一位通过 CAR-T 细胞免疫疗法治愈的白血病儿童 Emily Whitehead 庆祝了她的无癌生存 12 周年。如今，她已成为宾夕法尼亚大学的一名大学生。与往年不同的是，Emily 今年没有在社交媒体上发布抗癌照片，而是在官方网站上写道“Emily is alive today because of cancer research”，这表明她在告别癌症后开始了新的生活。

注：Emily基金会资助费城儿童医院CAR-T研究

作为世界上第一位接受 CAR-T 治疗的儿童白血病患者，她感动了无数人的心，激励了无数医生和患者。她的故事出现在《纽约时报》和《福布斯》等报纸、杂志和电视节目中，并受到广泛关注。就连美国前总统奥巴马也对她的抗癌经历印象深刻，亲自接待了她，使她成为这一史诗般疗法的代言人并载入史册。

注：Emily 与前美国总统奥巴马合照

在之前的 11 年里，Emily 每年都会拍照打卡，以宣告自己又成功地跨过一年。她坚持公开病情，也给社会带来了满满的正能量，给无数患者战胜癌症带来了信心。

注：Emily 往年“打卡照”

现在，她和父母成立了以 Emily 名字命名的基金会，目的是通过筹款和各种公益活动促进对 CAR-T 等新疗法的研究，并为更多癌症儿科患者提供更多治愈的可能性。

注：Emily 基金会：用于支持细胞治疗研究

01 幸运儿 Emily 的抗癌故事

2010 年 5 月，5 岁的 Emily 被诊断为急性淋巴细胞白血病（ALL）。

注：在费城儿童医院接受治疗的 Emily

对于 85% 患有急性淋巴细胞白血病的儿童，化疗可以治愈他们。但 Emily 没有那么幸运。她在两年内两次复发，健康状况每况愈下。当地的医生不知所措，只能让她的父母带她回家。但 Emily 的父母不愿意放弃，来到了费城儿童医院，这是当时治疗儿科肿瘤最好的医院之一。从那时起，Emily 开始了一段传奇的旅程。

当时，宾西达尼亚大学 Carl H. June 教授（CAR-T 细胞疗法的创始人之一）正在对复发/难治性儿童 ALL 进行 CAR-T 试验。这种新疗法在儿童白血病领域是完全空白的。但面对最后一丝希望，Emily 的父母决定试一试。

“CAR-T”之父Carl June（左一），Emily（中）

简单来说，这种革命性的治疗方法包括从 Emily 体内分离免疫 T 细胞并对其进行基因改造。安装一个导航系统，也被称为 CAR，可以特别识别癌症细胞的特定靶点。经过体外广泛培养，扩增的“特殊”CAR-T 细胞被重新引入艾米丽的体内，就像一支能够精确杀死敌人的精英部队。

2012 年 3 月 1 日，危重症患者 Emily 接受了 CAR-T 治疗，成为世界上第一位接受实验性 CAR-T 治疗的儿科患者。

将 CAR-T 细胞注射到 Emily 体内后，会产生细胞因子风暴等副作用。她很快发烧，血压急剧下降，严重昏迷，甚至在重症监护室住了两周。所有人都认为 Emily 撑不过去，直到有一天，一份检测报告显示 Emily 体内的白细胞介素-6（IL-6）激增，表明她的免疫系统一直在攻击她！医生决定给 Emily 服用一种名为妥珠单抗的免疫抑制药物。在给药后的几个小时内，她的病情明显好转。第二天我醒来，正好是 Emily 的七岁生日。

经过三周的治疗，检测结果显示 Emily 的白血病病情有所好转。随后的检查结果显示，她体内的癌症细胞已经完全消失。她终于挣脱了死亡之手。

到目前为止，12 年过去了，Emily 的癌症从未复发。CAR-T 疗法真正实现了治愈癌症！

02 CAR-T 疗法带来全球癌症治疗新变革

Emily 的成功治愈在全球科学家中引发了开发 CAR-T 疗法的热潮。

如今，Emily 不再是一个孤立的病例，至少有 20000 名患者接受了 CAR-T 治疗，成功率从 50% 到 90% 不等。最近，费城儿童医院（CHOP）成功治疗了第 500 例儿科 CAR-T 患者，至少 70 名儿童存活了五年，没有任何癌症复发的迹象。根据 Emily 的官方网站，得益于 CAR-T 等新疗法，过去儿童肿瘤的 5 年生存率已提高到 84%。

目前，全球已有 11 种 CAR-T 产品获批上市，其中 6 种获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，5 种获得中国国家医疗产品管理局（NMPA）批准。

Emily 的故事激励着全球生物科学领域的研究人员不断探索和创新。目前，除了 CAR-T 治疗，免疫细胞治疗、干细胞治疗等其他细胞治疗技术也在快速发展。免疫细胞疗法激活或增强患者自身的免疫系统以对抗癌症，而干细胞疗法利用其独特的自我更新和分化潜力，为受损组织的修复和再生提供了新的治疗策略，为癌症治疗提供了更多的可能性。

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