CDE发布：2023年登记细胞和基因治疗产品类临床试验增近1倍

5 月 20 日，国家医药产品管理局药品审评中心发布的《中国新药注册临床试验进展年度报告（2023年）》显示，2023 年，中国共注册细胞和基因治疗产品临床试验 81 项，较 2022 年增加近一倍（46 项试验），共涉及 70 个品种，主要为国产一期抗肿瘤药物。

“这一现象反映了中国细胞和基因治疗行业的巨大潜力和快速发展势头，给患者、研究机构和医疗健康行业带来了机遇。”5 月 22 日，中国医学科学院血液病医院淋巴瘤诊断与治疗中心主任易树华告诉人民日报健康客户端记者。

注：中国医学科学院血液病医院淋巴瘤诊疗中心主任医师易树华

“2023 年登记的相关临床试验较去年大幅增长，其背后由多重因素驱动。首先，我国分子生物学及基础科学经过近三十年的蓬勃发展，众多疾病的发病机制、作用机理及耐药性问题已逐渐被揭开面纱，为开发更精准、针对性的细胞和基因治疗领域的发展奠定了基础，使得很多研究成果开始转化为临床应用。”易树华介绍。

细胞和基因治疗是医学技术的前沿领域。近年来，国家积极出台多项政策，为细胞和基因治疗提供支持计划，以加快新药研发和开展生物技术创新。

2022 年 5 月，国家发改委发布的《“十四五”生物经济发展规划》是我国首个生物经济五年规划，明确了基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗等新技术的发展；2024 年 2 月新修订的《产业结构调整指导目录（2024 年版）》将基因和细胞治疗药物列为鼓励类产业。

“一方面，通过产业发展规划、放宽准入条件、简化审批流程、增加资金等积极政策支持，相关临床试验大幅增加，另一方面，技术的进步降低了研发成本，提高了研发效率，也使得临床试验门槛稍稍降低。”易树华表示，“另外，我国巨大的市场需求，特别是在治疗难治性疾病方面，也让着越来越多的临床试验被开启。”

报告还显示，从试验分期分析，2023 年注册的 81 项细胞和基因治疗产品临床试验主要为一期临床试验（33 项，40.7%），而三期临床试验仅占4.9%（4/81）。

“目前临床试验以 Ⅰ 期为主，Ⅲ期临床试验占比低，这表明有两种可能：一是我国多数项目仍处于早期阶段，二是在细胞和基因治疗产品技术壁垒较高，且我国的监管非常严格的情况下，试验并不理想，目前来看是较为合理的分布情况。”易树华认为，“从临床试验到真正获批上市，通常还需要经历一系列复杂而严格的评估过程，一般需数年至十年不等，具体取决于药物创新程度、治疗效果、安全性等因素，但总体来说，临床试验的越来越多，就更有机会去创造更多新的产品，造福更多有需要的患者。”

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