全球首例！宣武医院成功实施自体细胞移植用于治疗帕金森病手术！

近日，首例使用 iNSC-DAP（诱导神经干细胞来源的多巴胺能神经前体细胞）自体细胞移植治疗帕金森病的神经外科手术在首都医科大学宣武医院成功完成。这一手术的成功实施，是神经退行性疾病治疗手段的重大突破，也是干细胞在神经系统疾病治疗领域的又一重要进展。

iNSC-DAP技术

iNSC-DAP 自体细胞移植术，是将自体外周血单个核细胞先经体外重编程技术诱导为神经干细胞（iNSC，induced Neural Stem Cells），继而在定向分化为多巴胺能神经前体细胞（DAP，Dopaminergic Precursors），最终再通过神经外科手术移植至患者脑内替代或补充坏死的多巴胺能神经元。

在前期工作中，宣武医院研究团队通过非整合重编程方法将人外周血单个核细胞直接诱导为神经干细胞并对该细胞进行了系统性研究。在完成体外和动物体内的安全性和有效性验证后，该临床研究项目经由国家卫健委和药监局审核通过研究者发起的临床研究（IIT）备案。

此次接受 iNSC-DAP 自体细胞手术移植的患者罹患帕金森病 8 年，有明显的运动并发症，开期尚能活动，关期几乎不能自理。手术当天，宣武医院院长、神经外科主任医师赵国光带领团队，应用手术机器人，通过立体定位技术，精准的将 iNSC-DAP 自体细胞移植到帕金森病患者脑内纹状体。在神经内科、放射与核医学科、细胞治疗中心、麻醉手术科等相关科室的通力合作下，完成了领域内首例 iNSC-DAP 帕金森病治疗的手术移植。患者植入细胞后，经复查植入部位准确，术后关期症状有短暂改善，稳定的长期疗效预计在细胞植入后 6 个月左右可观测。目前，患者已出院，各方面情况良好。

首都医科大学宣武医院

国家神经疾病医学中心

中国国际神经科学研究所

国家老年疾病临床医学研究中心

首都医科大学宣武医院始建于 1958 年，是以神经科学和老年医学为重点的三级甲等综合医院，是我国神经科学初创基地和人才培育的摇篮之一。传承“诚勤严精”的宣医精神，医院守正创新、知行合一，形成了以综合实力为主体，以神经科学和老年医学为两翼的“一体两翼”发展格局。

首都医科大学宣武医院神经外科是中国神经外科的发祥地之一和培养神经外科人才的摇篮，由被誉为“中国神经外科之父”的赵以成教授创立，现已经发展成为国内外享有盛誉的医疗、教学、科研中心，是国家神经疾病医学中心、国家首批临床重点专科、首批神经外科专科医师培训基地和中国神经外科援外培训基地。

关于帕金森症

帕金森症是一种并不罕见的神经退行性罕见病，2018 年 5 月 11 日，被收录进《第一批罕见病目录》中。数据显示，我国帕金森病患者超 300 万，而帕金森病(青年型、早发型)约占帕金森患者的 5%-10%，主要出现年龄在 21-40 岁，60 岁以上人口中帕金森病患病率为 1.7-2.0%，预计至 2030 年中国将有 500 万以上帕金森病患者。帕金森病病程长，致残率高，目前临床上主要是对症治疗，且长期用药会出现运动并发症，严重影响患者的生活质量。

相关研究回顾

早在 2018 年，首都医科大学宣武医院陈志国教授和张愚教授团队，通过血液细胞重编程获得人源诱导神经干细胞（iNSC），并通过小鼠模型验证了这一干细胞分化移植治疗帕金森病的安全性和有效性，为帕金森病患者的自体细胞治疗提供了临床前基础。

注：陈志国教授团队在《Theranostics》上发表的论文

同年 6 月，中科院院士科研团队在猴模型中测试了人胚胎干细胞来源的神经细胞治疗帕金森病的安全性和有效性，展示了长达 2 年的评价数据，表明人胚胎干细胞分化的神经细胞相对安全，且有明显效果。为我国首项基于胚胎干细胞的 I/II 期帕金森治疗临床研究提供了临床前数据支持。

注：中科院院士科研团队在《stem cell reports》上发表的论文

在帕金森病的治疗中，利用干细胞可以重建失去的多巴胺神经元，从而缓解病情。随着干细胞技术的不断进步和发展也给医学带来了很多机会和前景，干细胞具有自我更新和分化为不同细胞类型的能力，因此可以被用于治疗各种疾病，如心脏病、糖尿病、各种退行性疾病等。

干细胞治疗帕金森病的研究由来已久，早在 1980 年代开始，科学家们就已经在探索干细胞治疗帕金森病的可能。近年来，许多研究人员已经进行了使用干细胞治疗帕金森病的试验，并且取得了令人鼓舞的结果。

2017 年 8 月，日本科学家于《Nature》期刊发表了研究证明多巴胺前体细胞能改善猴子帕金森病的症状。通过将健康人群和帕金森患者的 iPS 细胞转化为能产生多巴胺的神经元，植到患有帕金森氏病的猕猴模型中。结果显示，iPS 细胞植入发挥中脑多巴胺能神经元作用，不仅恢复了病猴的各种运动功能，并在植入后两年内，没有转化成任何肿瘤。

注：《Nature》期刊报道：人类多巴胺神经元 iPS 细胞用于猴类模型

iPS 细胞在猴子身上实验成功后，日本政府又批准了研究人员进行首个人体临床试验。同年 10 月，研究人员将由 iPS 细胞培养的 240 万多巴胺前体细胞植入一名 50 岁的患者左脑。研究结果表示，患者状况良好，并没有太大的不良反应。

注：《Nature》期刊报道：首例干细胞移植治疗帕金森人体实验启动

2020 年，发表于国际权威期刊《NEJM》的一篇文章也证实了移植 iPSC 衍生的中脑多巴胺能祖细胞能有效改善帕金森。在研究中，一位已经忍受帕金森 10 年的患者接受了 2 次细胞移植手术，时间间隔为 6 个月，分别植入了左半球和右半球壳核中，每次移植剂量为 400 万个细胞，在移植 2 年后，这位患者的运动评估和生活质量都得到了很大改善。

总的来说，干细胞技术的发展是医学界的一个重要方向，它有望为人类带来更多益处和福祉，但也需要我们持续不断地探索和改进，以实现其更广泛的临床应用。随着干细胞技术的不断进步，相信这一天很快就会到来。

免责声明：我们尊重原创，也注重分享。图文来源网络，版权归原作者所有，如涉及作品内容、版权或其它问题，请联系我们删除！