细胞疗法好不好？看疗效！还嫌贵？效果不好可退费！

“7天无理由退货”这一电商平台的规则，可能要在医药领域复制了。未能进入 2023 年国家医保目录的 CAR-T 疗法，有了新的支付方式探索。

1 月 11 日下午，复星医药（600196.SH；2196.HK）旗下复星凯特在上海宣布，通过复星凯特与宸汐健康联合开发的项目专属平台，符合条件的患者使用 CAR-T 疗法阿基仑赛注射液（产品名称：奕凯达），购买并在输液后三个月接受治疗评估，如果没有达到完全缓解（CR），将收到最高 60 万元的退款。

复星凯特表示，该计划将是中国首个基于疗效价值的淋巴瘤药物创新支付模式，奕凯达也将成为中国首个以疗效价值支付为基础的生物创新药物。

国内已有 4 款 CAR-T 疗法获批，支付难题待解！

CAR-T 产品属于细胞免疫疗法。简单地说，他们使用人类免疫细胞来对抗癌症，这不同于传统的肿瘤治疗方法，如放疗、化疗和手术，有人称之为“抗癌神药”。目前国内有 4 款产品获批，除了复星凯特的阿基仑赛注射液，还包括药明巨诺（02126.HK）的瑞基奥仑赛注射液、信达生物（1801.HK）与驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液以及合源生物的纳基奥仑赛注射液。

作为一种个性化和定制化的治疗方法，目前中国市场上的几种 CAR-T 产品的价格均在百万级别。以复星凯特的阿基仑赛注射液为例，这是国内首个获批的 CAR-T 细胞治疗产品，定价 120 万元。

如何解决支付问题是患者面临的一大挑战。在医保方面，尽管近两年 CAR-T 产品被列入国家医保目录初审名单，但没有一款产品通过医保谈判成功进入医保目录；在商业保险方面，各家企业都在积极推动其产品进入当地的惠民保，如将阿基仑赛注射液纳入 100 多个城市惠民保项目和 75 多个商业健康保险项目。根据医药 2023 年半年报，截至 2023 年 6 月 30 日，其 CAR-T 产品已纳入 62 个商业保险产品和 91 个地方政府补充医疗保险计划。

目前的支付方式并没有完全解决问题。一些以前接受过 CAR-T 治疗的患者告诉澎湃新闻的记者，费用对更多家庭来说仍然是一个重大的阻碍。根据上市公司披露的接受 CAR-T 治疗的患者数量，目前接受 CAR-T 疗法的患者数量仍然有限。复星凯特表示，截至 2023 年，奕凯达已成功治疗 600 多名复发/难治性大 B 细胞淋巴瘤患者。根据药明巨诺 2023 年半年报，截至 2023 年 6 月 30 日，在六个月的时间里，药明巨诺为倍诺达开出了 94 张处方，完成了 85 例回输。

按疗效价值付费，能否解决 CAR-T 疗法支付难题？

按疗效付费的模式在医药行业并非首次出现。2017 年，诺华的 CAR-T 产品 Kymarih 在美国获得批准，成为世界上第一款 CAR-T 产品，当时的价格为 47.5 万美元。关于定价，诺华公司公开表示，它正在与美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）讨论“按疗效付费”定价计划。

“此前，阿斯利康也推出了基于疗效价值的支付计划。从过去两年到现在，我们公司也推出了类似的大分子和小分子药物的支付计划”。国药控股创新中心副总经理王正珏表示，CAR-T 产品基于疗效价值支付与以往有所不同。例如，在入组过程中，许多药品支付方案都有一定的门槛，但在 CAR-T 产品上，只要回输后可以启动权益，就变得更简单了。

什么样的药物或疗法适合按疗效付费的模式？复旦大学公共卫生学院王沛副教授在接受澎湃新闻采访时表示，就机制而言，CAR-T 细胞治疗产品是一项重大机制创新，理论上可以实现完全治愈。以前的治疗方法，如免疫疗法和化疗，使患者能够实现带瘤生存。从数据角度来看，一种药物有更多的数据支持，上市时间越长，制药公司就越有信心尝试按疗效付费的模式。

王沛认为，每种药物的机制和数据都不一样，不可能完全复制某种支付方式。然而，在重视患者数据的收集和积累以及真实世界研究层面，有其他创新药企可以参考的方面。

复星凯特项目负责人齐渊元表示，由于数据、诊断标准等原因，基于疗效的支付在中国尚未真正实现。复星凯特有信心为 CAR-T 产品实施基于按疗效付费模式。一方面，奕凯达是拥有最多和最大样本量真实世界研究数据的 CAR-T 产品，在全球范围内积累了 13000 例数据；另一方面，奕凯达涵盖的适应症是淋巴瘤，这个肿瘤可以通过 PET-CT（正电子发射计算机断层扫描）扫描，对疾病进行客观的评价。

对于支付计划中最高返还 60 万元是如何计算出来的，齐渊元表示，这个数字考虑了企业成本、患者的经济支付能力和药物经济学，但最大的考虑权重仍然是中国患者的实际支付情况。

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