CDE：关于公开征求《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知

近年来，干细胞疗法已逐步成为生物医学领域的一大热点，为许多难治性疾病提供了新的潜在治疗方式，干细胞产品的非临床研究方面有其特殊性，而国内目前尚无干细胞产品非临床研究的针对性的相关指导原则和技术要求。在这种情况下，探索干细胞产品的非临床研究与评价策略，建立监管标准，科学引导干细胞产品研发，具有迫切性和急需性。

近日，为规范和指导人源干细胞产品的非临床研究，国家药品监督管理局药品审评中心发布《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知，提出对干细胞产品非临床研究和评价的特殊考虑和要求。

非临床研究是药物开发的重要环节，干细胞产品与常规治疗药物相比有着很大不同，细胞与人体的相互作用更具有种属特异性，因此，干细胞产品的非临床研究具有特殊意义，是为临床设计和风险控制以及产品上市提供支持性依据的关键。

《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》的主要内容包括概述、总体考虑、基本内容三个部分。第一部分“概述”介绍了指导原则的起草背景，明确了指导原则的适用范围。第二部分“总体考虑”阐述了非临床研究的研究目的、基本原则、制定非临床研究策略时的重要关注点。其中，基于干细胞产品的特殊性和复杂性，提出了非临床研究内容和具体试验设计应遵循“具体情况具体分析”的原则；从非临床研究考虑因素、受试物、动物种属/模型选择、给药方式/途径、整合试验五个方面提出了干细胞产品在制定非临床研究策略时的重要关注点及技术要求。第三部分“基本内容”阐述了药理学研究/概念验证、药代动力学研究、非临床安全性研究三方面的具体技术要求。

本指导原则中的人源干细胞产品是指起源于人的成体干细胞（adult stem cells，ASCs）、人胚干细胞（embryonic stem cells，ESCs）和诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPSCs），经过一系列涉及干细胞的体外操作，一般包括扩增、基因修饰、诱导分化、转（分）化等，获得的干细胞及其衍生细胞产品。

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