细胞治疗被认为是 21 世纪的一场医学革命,已成为全球生命科学前沿最重要的研究领域之一。特别是在新冠病毒肆意期间,它表现出了巨大的医疗潜力。
根据 ASGCT(美国基因与细胞治疗学会)2023 年第二季度的报告,全球共有 3905 种类型的基因治疗、细胞治疗和 RNA 治疗正在研究中,其中 2075 种是基因治疗,828 种是非转基因细胞治疗(如干细胞)。
仅在 2023 年第一季度,中国细胞治疗领域就有 36 种细胞疗法在临床应用方面取得进展,其中包括 21 种免疫细胞疗法和 15 种干细胞疗法。其中,24 个 IND 获得受理,14 个获批 IND 即将进入临床实践。
细胞疗法的应用涉及多种疾病,包括癌症、脊髓损伤、中风、阿尔茨海默病、骨关节炎、帕金森病、肝硬化、系统性红斑狼疮以及卵巢早衰等等。
近年来,许多中国科学院、中国工程院院士都在为其发声。本文总结了来自不同研究方向的 29 位院士对细胞治疗的评价。
郑树森 中国工程院院士
研究方向:多器官联合移植和肝胆胰疾病基础研究
2022 年 4 月 29 日,在浙江大学医学院附属杭州市第一人民医院“十四五”国家重点研发计划“干细胞研究与器官修复”重点专项项目启动会上,郑树森院士表示:“干细胞技术是前沿科技,在器官移植应用领域潜力巨大,靶向干预干细胞有望成为促进肝脏损伤修复与再生的有效手段。”
陈晔光 中国科学院院士
研究方向:细胞信号转导及生理病理作用基础研究
2022 年 5 月 8 日,《人民日报》刊载中国科学院院士陈晔光署名文章《干细胞研究与应用——为人类生命健康提供保障》。
他指出:“随着生命科学研究不断发展,人类对干细胞的了解逐渐深入,干细胞相关科研成果在疾病治疗、再生医学等方面发挥越来越重要的作用。应用干细胞技术,不仅可以治疗白血病、免疫系统疾病等过去难以医治的疾病,还可以延展出类器官技术,以加速新药开发、助力精准医疗,甚至有望推动再生医学实现飞跃,如治疗阿尔茨海默病、修复衰老器官等。可以说,干细胞研究与应用持续为人民群众的生命健康提供保障。”
詹启敏 中国工程院院士
研究方向:肿瘤分子生物学和肿瘤转化医学研究
2022 年 8 月 7 日,詹启敏院士在广西科协《科学名家谈》中表示:“干细胞的再生能力,对组织器官的修复替代,对器官的重建、制造有很大的帮助。北京大学第三医院的专家,在为一位病人成功切除了 15 厘米长的脊柱之后,用 3D 打印的脊柱给病人作了很好的修复,这个病人目前正常地在生活,甚至还可以保持合适的运动。”
李劲松 中国科学院院士
研究方向:细胞重编程、干细胞与发育调控机制
2022 年 8 月 17 日,在第 24 届上海国际生物技术与医药研讨会上,李劲松院士表示:“类精子干细胞介导的遗传改造,将胚胎干细胞介导和生殖细胞介导的遗传改造优势进行了融合,能够高效、精准、低成本地制备转基因小鼠。”
李劲松院士指出,首先是在基因层面,可以利用类精子干细胞对复杂疾病进行快速模拟。“无论是单基因突变疾病,还是双基因突变疾病,甚至是多基因突变疾病,都可以实施精准改造。”
石学敏 中国工程院院士
研究方向:中医、针灸学的科学研究
2021 年 3 月 1 日,在国家中医针灸临床医学研究中心召开的“十四五”发展规划研讨会上,石学敏院士针对国家中心“十四五”阶段的发展进行了全面部署,他表示:“一是针刺手法量化学是国家中心未来的主要研究方向,基于我们目前的临床优势,与国内高水平机构强强联合,多开展针灸量效关系的研究,争取产出更多高质量研究成果。二是干细胞研究是一个起步阶段,现在做的是针刺结合干细胞治疗脑缺血的临床前研究,今后还将开展认知障碍方向的临床前研究。三是要尊重人才,重视培养临床和基础研究人才,充分发挥各类人才的优势。”
周宏灏 中国工程院院士
研究方向:遗传药理学和药物基因组学的研究
2021 年 9 月 2 日,在湖南省干细胞与生物材料工程研究中心揭牌仪式上,周宏灏院士表示:“我们国家正处于重要的发展时期,复杂的国际形势,要求我们在各个行业,尤其是尖端的、高端的、关键性的、突破性的技术方面有所发展。干细胞和药学研究正是这样一个重要的领域。我们要感谢干细胞未来将在人类健康中发挥非常重大的作用。一些突出的慢性疾病、重大的恶性疾病、全新的疾病,一些健康方面的问题,都可能因为干细胞的研究转化而受益。”
魏于全 中国科学院院士
研究方向:肿瘤的生物治疗和基础研究
2021 年 9 月 25 日,魏于全院士在 2021 第七届成都精准医学国际学术论坛上表示:“目前全球多个关于抗衰的生物技术项目,例如用于减缓衰老的异体间充质干细胞项目,已经进入临床试验。”
王广基 中国工程院院士
研究方向:新药药物代谢动力学的研究
2021 年 10 月 20 日,在 2021 中国生物技术创新大会(第三届)上,王广基院士表示:“近十年来,细胞药物正在引发医学革命。其中,异体间充质干细胞是细胞治疗中有发展前景、最有可能成为货架产品的一种治疗手段,将给诸多疑难杂症(如移植物抗宿主病、系统性红斑狼疮、克隆恩病、脊髓损伤、膝骨关节炎等)的治愈带来可能。”
苏国辉 中国科学院院士
研究方向:哺乳动物视觉系发育、可塑性及再生研究
2021 年 11 月 19 日在上海举行的“对话大脑”院士论坛上,苏国辉院士表示:“干细胞治疗作为再生医学领域中最先进的治疗方式,已在膝骨关节炎治疗中具有显著的治疗效果,它势必会推动医疗、预防医学等行业发生颠覆性的革命。随着干细胞产业政策不断完善和落地,未来需要加快核心关键技术研发、推进科技与产业的深度融合、强化科技成果转化等。”
赵铱民 中国工程院院士
研究方向:口腔颌面部缺损修复及功能重建
2021 年 12 月 20 日,《陕西日报》刊载的《方寸之间 大医精诚——记中国工程院院士、空军军医大学口腔医院教授赵铱民》引用了赵铱民院士的话语:“最好的修复是人的本身,恢复人的自然形态和自然功能状态是我们的最终目标。三个'R’——替代(Replacement)、重建(Reconstruction)和再生(Regeneration),分别代表了口腔医学的昨天、今天和明天。过去很漫长的一段时间内,我们都是在用人工材料替代缺失的牙齿和口腔组织。今天,我们正按照原有的形态和功能去重建患者丧失的口腔组织。未来口腔医学要走到哪儿去?以组织工程和干细胞技术为代表的再生医学让我们看到了新的希望。”
鞠躬 中国科学院院士
研究方向:中枢神经系束路、脊髓损伤修复
2021 年 12 月 30 日,在 2021 辽宁第三届医学前沿与细胞治疗大会上,鞠躬院士表示:“新冠疫情的防控和治疗是社会关注的焦点,也是科研工作者和医务人员的战场,干细胞在危重症中的应用,科研团队给出了令人兴奋的数据,人类在征服疾病的创新方法,特别在细胞层面的技术创新,更令人期待。”
李兰娟 中国工程院院士
研究方向:各类肝炎、新发突发传染病的诊治
2020 年 2 月 3 日,CCTV1《战疫情特别报道·武汉直播新闻间》对国家卫健委高级别组专家组成员李兰娟院士进行了专访。
在采访中,李兰娟院士表示干细胞疗法在浙江应用后非常有效,在 H7N9 也用过,发现有很好的作用,所以在这次对新冠肺炎危重症患者的抢救,也将配合应用。2022 年 9 月 24 日,第十三届中国生物产业大会在武汉召开,李兰娟院士在大会上进行了线上演讲,她表示:“用人工肝、干细胞、微生态等新技术救治重症患者,可大大降低病死率。”
陈润生 中国科学院院士
研究方向:生物信息学、非编码 RNA
2020 年 6 月 2 日,陈润生院士做客健康卫视《院士时间》中提到:“干细胞最重要的东西,就是用细胞移植代替器官移植,这是革命性的。干细胞是一种未分化的细胞,它具有非常好的分化潜力,也具有很好修补破坏细胞的功能。总的来讲,干细胞会给人类、特别是给医学带来革命性的变化。”
徐涛 中国科学院院士
研究方向:胰岛 B 细胞功能和细胞生物物理技术
2020 年 8 月 8 日,在 2020 国际(广州)干细胞与精准医疗产业化大会上,徐涛院士表示:“干细胞在新冠肺炎治疗上的效果还是不错的,首先它的安全性得到了确认,从效果上来看,对于肺纤维化还是有明显的改善作用。”
王松灵 中国科学院院士
研究方向:唾液腺疾病、牙发育和再生的研究
2020 年 8 月 22 日,在 2020 中国财富论坛上,王松灵院士表示:“我们课题组经过十多年的努力,用干细胞来进行口腔疾病的治疗。干细胞来自于哪里?来自于年轻人的智齿拔出,到 18 岁的时候智齿拔出扔了,当垃圾了,但是我们知道里面有宝贝,有干细胞。还有乳牙,乳牙要掉的,里面也有干细胞。干细胞新药这是一个全新的事情,我们花了近十年的时间做这个药,各方面的专利我们都有。通过我们的体系,让牙髓干细胞这个药经过了一个产业链,变成这个药以后,我们局部注射来治疗牙周炎,将来抗衰老、美容都可以用的一个新药出来了。”
陈子江 中国科学院院士
研究方向:生殖健康与重大生殖内分泌疾病临床诊疗
2020 年 9 月 12 日,在 2020 年干细胞临床应用及再生医学研讨峰会上,陈子江院士表示:“在生殖医学领域,对于薄型子宫内膜修复、反复妊娠失败等诸多疾病,干细胞治疗都发挥了不错的疗效。”
王福生 中国科学院院士
研究方向:重大传染病和疑难危重肝病的临床诊治
2020 年 10 月 25 日,王福生院士在第 15 届国际基因组学大会上接受专访时表示:“干细胞治疗现在用得最多的还是有一种叫间充质干细胞治疗。间充质干细胞治疗,它主要也是发挥一个免疫调节作用,能够使疑难危症疾病条件下,体内异常的免疫应答或者异常的炎症反应造成组织器官的严重损伤;而且这种干细胞治疗能够使这种炎症反应降低,使这种组织修复,促进这种组织的愈合,还促进这种组织的再生,所以达到这么一个治疗效果。”
2021 年 11 月,中国疾病细胞/生物治疗大会以线上会议的形式举办,王福生介绍了免疫细胞和干细胞在新冠肺炎中的疗效。他指出,细胞作为一种药物是近十年的发展成果,这项新技术具有引领性、突破性、颠覆性,临床治疗更及时、更准确、更智能,使重大疾病的治疗有了更多、更好的选择。
廖万清 中国工程院院士
研究方向:军内外皮肤病、真菌病的防治
2020 年 11 月 1 日,在第一届 AIE 国际再生医学研讨会上,廖万清院士表示:“干细胞外泌体在皮肤临床的应用,将推动皮肤科外用制剂的新革命。现在打造高层次医学科研创新平台,相信将来会为病人提供更多、更好的解决方案。”
周琪 中国科学院院士
研究方向:细胞重编程与干细胞研究
2019 年 9 月 6 日,周琪院士在央视《人物》节目上中表示:“干细胞的价值在于它的科学本质,干细胞它可以不断地复制自己,它会不断地增殖,它也可以向各种组织器官分化,所以它这种特性决定它这种潜质,是替代、修复那些缺损的器官,甚至是延缓我们的衰老,增强我们的健康。”
季维智 中国科学院院士
研究方向:灵长类生殖与发育生物学
2019 年 11 月 3 日,在成都高新区开幕的首届生物技术创新大会上,季维智院士指出:“干细胞给人类健康带来了很大的希望,各地都应该积极抢滩布局。理想中的干细胞能分化成我们所需的细胞、组织或器官,有望用于修复肝、肾、心等器官和组织。”
顾晓松 中国工程院院士
研究方向:组织工程神经与神经再生
2019 年 11 月 30 日,在 2019 健康中国与健康产业发展学术会上,顾晓松院士在接受交汇点记者专访时表示:“以脊髓损伤为例,组织工程技术通过生物材料、干细胞和小分子药物使受损伤的脊髓能够再生,让病人逐步恢复运动知觉。”
夏照帆 中国工程院院士
研究方向:烧伤疾病的临床诊疗
2019 年 12 月 18 日,在广州市红十字会医院建院 115 周年上,夏照帆院士接受记者专访时表示:“干细胞的治疗作用目前也在观察中,两大派观点,一派认为干细胞可以游移、聚集到损伤的局部,直接转化成所需要的、特有的细胞来参加修复;第二种是干细胞可以分泌出一些蛋白质、重要的一些细胞器,像线粒体,把它贡献出来,来帮助局部损伤的细胞进行修复。从动物实验观察来看,这两种都是存在的,干细胞有可能减少局部的瘢痕形成,至少能让皮肤愈合以后不会因为瘢痕造成的挛缩而引起的畸形或者是毁容。”
乔杰 中国工程院院士
研究方向:妇产及生殖健康临床与基础研究
2018 年 8 月 10 日,东南卫视“中国正在说”节目中,乔杰院士说:“我们有一例早老症的患者,这个孩子是在三四岁的时候出现了衰老的征象,逐渐失去了听力,视力也看不清楚,她过一天相当于我们过了 10 天,10 岁时她就已经像一个七八十岁的老人。然后我们利用弟弟的胎盘间充质干细胞为这个姐姐进行了早老症的治疗,现在这个姐姐还比较健康地存活着。她应该是这类疾病在世界上存活比较长的人之一。”
陈香美 中国工程院院士
研究方向:疑难肾病及急慢性肾衰的诊治
2018 年 12 月 1 日,在 2018 年上海市罕见病/孤儿药学术年会上,陈香美院士表示:“未来最有效的干细胞治疗可能是在罕见病上。”
付小兵 中国工程院院士
研究方向:干细胞诱导分化与组织再生、创伤和创伤后修复
2017 年 3 月 30 日,《中国科学报》发表付小兵院士文章,他表示:“干细胞的诱导分化功能,可以在病患身上实现汗腺再生。这一技术的成功使用,可望建立一种利用干细胞再生汗腺的重大新技术,帮助烧伤病人逃离每天不得不吹空调、泡水缸的命运。”
赵继宗 中国科学院院士
研究方向:神经外科学临床和基础研究
2017 年 10 月 26 日,在第 609 次香山科学会议学术讨论会上,赵继宗院士表示:“通过生物材料、生长因子与干细胞重建有利于神经再生的微环境,成为修复脊髓损伤的重要策略。”
戴尅戎 中国工程院院士
研究方向:骨科临床和基础研究
2017 年 11 月 8 日,在生物与生命科学技术与产业分会上,戴尅戎院士表示:“以组织工程为基础的再生医学一直是医学研究的前沿和热点。传统组织工程有三个要素:支架、细胞(附着于支架上扩增,主要为多能干细胞)与生长因子,以此‘再生’出新的肌肉、神经、骨等人类所需的组织,甚至器官。”
刘以训 中国科学院院士
研究方向:生殖生理研究
2017 年 11 月 22 日,刘以训院士在接受《长沙晚报》记者采访时表示:“男性不育中非梗阻性无精子症患者体内没有精子,无法拥有自己亲生的孩子。不过,这个难题已经看到了破解的曙光:取患者的睾丸组织进行精原干细胞的体外增殖和分化,获得精子后,通过卵胞浆单精子注射技术,把精子显微注射到卵子内,形成胚胎,最后移植到母体内进行妊娠,直至生产,已经在小鼠身上取得了完全成功,在人身上也已经分化出了精子,也就是说,在不久的将来,无精症患者生育自己的孩子有望成为现实。”
此外,刘以训院士还透露了一个好消息:“针对女性不孕,我们研究人员从患者月经血中分离到间充质干细胞,经过体外的培养扩增后,回输到患者子宫,分化成子宫内膜细胞,增加子宫内膜厚度,使其适于进行胚胎移植。目前,该研究已在部分患者身上获得成功。”
裴钢 中国科学院院士
研究方向:细胞信号转导及其调控机理
2016 年 7 月 17 日,在“SELF 格致论道”讲坛上,裴钢院士表示:“干细胞是一个比较理想的材料,因为干细胞具有全能型,可能在某种条件下它会从一个全能的细胞变成肝细胞、肾细胞、肺细胞、心脏细胞……这在另外一种有生物材料,或是一些必要条件下,它可能就形成了一个器官,一旦一个功能器官形成后,那它向我们器官的供应就会不成问题,很多人的健康就会得到更好的保证。”
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