《柳叶刀-血液病学》：中国 CAR-T 细胞疗法的现状和展望

11 月 28 日，《柳叶刀-血液病学》（The Lancet Haematology）发表“细胞疗法中国专辑（Cellular therapy in China）”。专辑指出，中国细胞疗法的研究虽然起步缓慢，但近年来开始兴起。在最近的监管变化之后，研究成果显著增加，中国研究人员在该领域做出了巨大贡献。

首先，北大人民医院黄晓军教授团队讨论了造血干细胞移植在中国的发展和面临的挑战。

第二，浙大附一院黄鹤教授团队描述了中国研究人员在 CAR-T 细胞疗法方面取得的进展及其在中国的应用。

最后，解放军总医院韩卫东教授团队概述了中国细胞治疗的历史和当前的监管改革。

接下来，我们一起来浏览下几篇文章摘要：

• 靶向治疗时代的中国造血干细胞移植：目前的进展、挑战和未来的方向

本文由北京大学血液学研究所黄晓军教授领导。

在靶向治疗时代，同种异体和自体造血干细胞移植（HSCT）在中国仍然是治疗化疗敏感和免疫敏感恶性和非恶性血液病患者的一种方法。自 2000 年以来，我们发现急性白血病和严重再生障碍性贫血患者的 HSCT 数量显著增加，尤其是单倍体 HSCT。自 2013 年以来，单倍体配对供体一直是中国最常见的同种异体移植供体。同种异体 HSCT 的关键组成部分包括急性白血病患者的最佳供体选择、靶向治疗（尤其是嵌合抗原受体 T 细胞）的组合、旨在改善急性白血病患者预后的同种异体移植、复发性或难治性急性白血病的综合治疗、，单倍体同源移植作为严重再生障碍性贫血患者的早期治疗。

尽管在中国 HSCT 领域仍存在许多挑战，例如如何重新定义 HSCT 路线图，如何提高长期存活的移植受者的健康相关生活质量，以及如何促进国家和国际合作。然而，从现在到 2050 年，同种异体 HSCT 和自体 HSCT 将继续在各种疾病的治疗中发挥重要作用。中国 HSCT 的发展将为世界 HSCT 的进步做出贡献。

• 中国的 CAR-T 细胞疗法：快速发展和光明的未来

本文由浙江大学医学院附属第一医院黄鹤教授领导。

嵌合抗原受体（CAR）T 细胞疗法在治疗恶性血液病方面取得了巨大成就。

在过去的九年中，CAR-T 细胞疗法在中国得到了越来越广泛的应用。从 2013 年第一次 CAR-T 细胞临床试验到 2017 年全球数量最多的 CAR-T 相关临床试验，再到 2021 年将为细胞治疗公司提供 23.7 亿美元的资金支持，以及 CAR-T 的相关临床试验和基础研究数量的显著增加。

中国相关活动的强劲增长是多种因素综合作用的结果：强大的政府支持、资本流入、巨大的患者需求、独特的医疗体系以及中国医生和科学家的共同努力。

在这本专辑中，文章概述了中国 CAR-T 细胞临床试验的范围（特别是在血液恶性肿瘤领域），分析了相关政策，总结了企业和资本支持的特点，并讨论了中国在 CAR-T 细胞治疗领域的成就和挑战，从而加深了对进一步促进细胞治疗及其临床应用的认识。 

• 中央监管体制下分权治理的区域赋能促进中国细胞治疗的发展

本文由解放军总医院第一医学中心韩卫东教授领衔。

嵌合抗原受体（CAR）T 细胞疗法是基于基因工程的细胞疗法的一个例子，它结合了免疫疗法、基因疗法和细胞疗法。历史上，中国科学家于 1991 年对血友病 B 进行了第二次基因治疗临床试验，2003 年中国成为第一个批准商业基因治疗产品的国家。然而，中国几乎失去了在这一领域的领先地位，部分原因是早期缺乏明确和连贯的细胞治疗政策。

细胞治疗不仅是一种新的医疗实践，也是一种医疗产品。全球公认的细胞治疗产品日益商业化，促使中国出台了一系列相关政策，以促进中国细胞治疗的标准化发展和标准化。在促进细胞治疗发展的灵活监管框架的鼓励下，自 2017 年以来取得了重大进展，使中国重新走在全球领域的前沿。2019 年出台的一些细胞治疗政策促进了中国细胞治疗的发展。然而，商业产品的监管、治理和管理仍然具有挑战性。

本文旨在从历史的角度总结当前中国临床细胞治疗的监管改革。我们还强调了可以促进中国细胞治疗创新和产业化的几个重要贡献者，应进一步努力建立一个具有明确和连贯政策的立法体系，使细胞疗法在中国得到越来越多的应用，并使过程更加规范、详细和知情。

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