CAR-T相关资讯：首款出海国产产品在日本获批＆青岛首例天价针赔付

传奇生物西达基奥仑赛日本获批

2022 年 9 月 26 日，强生宣布日本厚生劳动省批准 Carvykti（Ciltacabtagene Autoleucel，西达基奥仑赛）的制造和营销许可，用于治疗具有 3 个以上预治疗史的复发性或难治性多发性骨髓瘤。此前该 CAR-T 疗法产品已在美国和欧盟成功上市，此次该药又在日本成功获批，市场销售额将会得到进一步提升。

Carvykti 是一款具有两种靶向 B 细胞成熟抗原（BCMA）单域抗体的嵌合抗原受体（CAR） T 细胞免疫疗法，是个性化的 CAR-T 细胞免疫疗法产品。BCMA 主要表达于恶性多发性骨髓瘤 B 细胞、晚期 B 细胞和浆细胞的表面。西达基奥仑赛的 CAR 蛋白具有两种 BCMA 靶向单域抗体，对表达 BCMA 的细胞具有高亲和力，在与 BCMA 表达细胞结合后，CAR 可促进 T 细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。

该药以一次性输液的方式给药，推荐剂量为每公斤体重 0.5~1.0×106 个 CAR-T 细胞。此次成功在日本批准是基于一项关键的 CARTITUDE-1 临床研究，在此次研究中，97 名  R/R MM 患者出现了深度持久的缓解，总缓解率（ORR）高达 98%（95%CI：92.7-99.7），78% 的患者获得了严格的完全反应（sCR，95%CI：68.8-86.1）。在 18 个月的中位随访时间中，中位缓解持续时间（DOR）为 21.8个月（95% CI，21.8-无法预估）。

在 CARTITUDE-1 研究中，对 106 名成年患者（97 名非日本人，9 名日本人）评估了 Ciltacabtagene Autoleucel 的安全性，106 名患者中有 105 名（99.1%）观察到副作用。最常见的副作用是细胞因子释放综合征（94.3%）、血细胞减少（79.2%）、中性粒细胞减少（75.5%）、血小板减少（59.4%）、贫血（51.9%）和神经系统事件（39.6%）、感染（19.8%）和低丙种球蛋白血症（11.3%）。该研究表明 Carvykti 在即使经过多线治疗后的多发性骨髓瘤患者群体中，同样能提供深度持久的缓解和长期无治疗间隔，Carvykti 的获批有望满足这些巨大且尚未被满足的多发性骨髓瘤患者的临床需求。

西达基奥仑赛（cilta-cel）获得的国际认可概览

l2017 年 12 月，西达基奥仑赛申报国内首个细胞治疗产品的药物临床试验申请（IND），并于 2018 年 3 月获得药物临床试验批件；

l2018 年 5 月，获得美国 FDA 的 IND 许可 2019 年 2 月，FDA 授予西达基奥仑赛（JNJ-4528）孤儿药资格；

l2019 年 4 月，欧洲药品管理局（EMA）授予优先药物（PRIME）资格，西达基奥仑赛成为中国首个获得 EMA 优先药物资格的 CAR-T 产品 2019 年 12 月，美国 FDA 授予突破性疗法认定；

l2019 年 12 月，获国家“重大新药创制”科技重大专项支持 2020 年 8 月，纳入中国突破性治疗品种名单；

l2020 年 12 月，强生向美国 FDA 滚动提交生物制品许可申请；

l2021 年 1 月，欧洲药品管理局（EMA）的人类用药品委员会（CHMP）已接受对西达基奥仑赛上市许可申请（MAA）进行加速审评的请求；

l2021 年 5 月，欧洲药品管理局（EMA）接受关于申请批准西达基奥仑赛（cilta-cel）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的上市许可申请；

l2021 年 5 月，西达基奥仑赛（cilta-cel）获得美国 FDA 优先审查；

l2022 年 2 月，西达基奥仑赛（cilta-cel）获得美国 FDA 批准上市；

l2022 年 5 月，西达基奥仑赛（cilta-cel）获得欧洲 EMA 批准上市；

l2022 年 9 月，西达基奥仑赛（cilta-cel）获得日本厚生劳动省批准上市。

青岛“琴岛e保”完成首例CAR-T赔付

2022 年 5 月 9 日，由青岛市医疗保障局、青岛银保监局联合指导监督、青岛市医保参保人专属的城市定制型商业医疗保险——2022 年度“琴岛 e 保”开放参保后，获得了超 168 万青岛市民的青睐。

9 月 8 日下午，“琴岛 e 保”接到一则特别的特药/特材理赔报案，是针对特药阿基仑赛注射液，即“120万天价针”（CAR-T 疗法）的理赔申请。参保人同时申请“药店直赔”服务，9 月 9 日下午“琴岛 e 保”完成理赔案件审核并做出赔付结果：药品单价 120 万元，扣除 1.6 万元免赔额后按照既往症患者 60% 比例进行赔付，因责任四保额为 50 万元，患者本次可获满额赔款 50 万元。

据了解，申请理赔的参保人王先生（化名）今年 55 岁，2021 年确诊为弥漫性大 B 细胞淋巴瘤。确诊疾病后进行了多方案化疗治疗，但疗效始终不理想。2022 年 6 月底，王先生淋巴瘤再次复发，化疗维持方案已经无法稳定病情，其主治医生建议他使用新上市的特效药阿基仑赛注射液进行 CAR-T 细胞疗法。而该特效药注射一次的费用为 120 万元，尚未纳入国家医保，需全部自费。面对 120 万的高额治疗费用，一家人因一时间无法筹到这么多钱打了退堂鼓。后来了解到 2022 年度的“琴岛 e 保”将阿基仑赛注射液纳入保障，符合条件的可获得 50 万元的赔付，治疗费用减少了将近一半，这才让王先生一家最终确定了使用 CAR-T 疗法进行治疗。

本次理赔案件审核通过后，药店工作人员与王先生确定领药时间，中秋节后第二天，在“琴岛 e 保”运营中心工作人员陪同下，王先生与家属一起前往药店办理了直付手续，并交付预付金。据了解，本次理赔是“琴岛 e 保”首次受理 CAR-T 疗法报案，也是截至目前单笔赔付金额最大案件。这大大减轻这一疗法患者的经济负担！

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