2026年5月11日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式发布《间充质干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》，面向社会公开征求意见，截止日期为发布之日起一个月。这是我国首个专门针对间充质干细胞（MSC）产品的药学技术指导原则，标志着我国细胞治疗产品的监管体系正朝着更加科学、精细化的方向迈进。

一、指导原则出台的背景与核心意义

间充质干细胞因其具有自我更新、多向分化潜能以及免疫调节和组织修复等功能，在再生医学领域展现出巨大潜力。然而，MSC产品也面临来源多样、异质性强、生产工艺复杂、质量属性波动大等固有挑战，给标准化生产和质量控制带来困难。

此次CDE发布的指导原则，正是为了回应业界的迫切需求，旨在为MSC产品的研发、生产、质量研究和上市后变更提供统一、科学的技术规范。其核心意义在于，推动行业评价逻辑从过去相对粗放的“细胞符合基本表型特征”，转向真正意义上的“产品定义清晰、功能标签明确、工艺过程可控、批次质量稳定”。

二、指导原则的核心内容要点

明确产品定义与适用范围：指导原则沿用“间充质干细胞（MSC）”这一行业惯用名称，同时认可国际通用的“间充质基质细胞（MSC）”功能性术语。它主要适用于异体MSC产品（包括从人体组织分离扩增、从多能干细胞诱导分化、以及经基因修饰的功能增强型MSC），自体MSC产品及MSC来源的细胞外囊泡等可酌情参考。

引入“功能标签”核心概念：文件特别强调了“功能标签”的重要性，即反映产品疗效的可定量功能性指标集合（如免疫调节型MSC的T细胞抑制率）。这要求企业不仅关注细胞的基本表型，更要深入理解并证明产品的核心治疗功能。

构建全生命周期质量管理体系：指导原则覆盖了从生产用物料（如供者筛查、组织来源控制）、生产工艺（批次定义、工艺验证、细胞库检定）、到质量研究与稳定性考察的全链条技术要求。同时，单列章节对产品全生命周期中的关键变更（如原材料、场地、工艺、细胞库变更）提出了分级、分类的技术评价考虑，旨在建立动态、可持续的质量管理体系。

强调前瞻性技术与沟通：鼓励采用单细胞测序、多组学等新技术来深入表征细胞功能亚群，并强调了在研发过程中与监管机构进行早期沟通交流的重要性。