从全球干细胞监管政策与临床研究现状，看中国干细胞发展未来

干细胞是一类具有多向分化潜能以及自我更新能力的多潜能细胞，它能够分化成为多种不同功能的细胞。伴随科技的不断创新与发展，干细胞技术在人体组织器官的修复、替代乃至再生等诸多方面均展现出独特的优势，为人类重大难治性疾病的治疗带来了崭新的希望。

近年来，中国在干细胞前沿基础研究领域确实取得了显著的长足进步。然而，不得不承认，临床转化目前仍是现阶段中国干细胞领域所面临的重要问题之一。

01 不同国家和地区的干细胞监管政策

以美国、欧洲、日本、韩国等作为代表的发达国家和地区，在对干细胞的监管方面侧重点各不相同。这种不同反映出不同国家和地区在干细胞的研究与发展方面具有各自的差异和特点，具体内容如表所示。总体而言，中国在干细胞的监管模式上与日本较为类似，而西方发达国家和地区之间则存在一定程度的差异性。

主要发达国家干细胞临床研究现状：

截至 2023 年 12 月 31 日，以 “stem cell” 作为关键词，在 clinicaltrials.gov 网站进行检索，可得知全球干细胞临床试验共有 10130 项，其中处于在研状态的有 2102 项，具体包括美国 838 项、欧洲 487 项、日本 19 项、韩国 62 项。

从地区分布情况来看，美国在干细胞临床研究领域占据主导地位。不过，随着越来越多的干细胞产品在日本、韩国相继上市，全球干细胞行业的市场结构正逐渐从美国一家独大向其他国家和地区均衡化发展。这主要归因于日本、韩国等亚洲发达国家对新兴医疗技术和治疗方法秉持开放的态度，从而为干细胞的发展提供了良好的社会支持和文化环境。当前，美国、欧洲、韩国、日本均已批准超过 3 款干细胞治疗产品上市，干细胞治疗疾病正在成为更为广泛的现实。

• 美国将干细胞疗法归入药物范畴进行管理，相关管理规范如下：

  2005 年，出台了《干细胞研究促进法案 2005》以及《干细胞研究促进法案 2007》，对胚胎干细胞研究的限制有所放宽。

  2009 年，发布了 13505 号总统行政令（EO），即《消除人类干细胞科学研究的障碍》，这相当于释放出大力促进干细胞技术发展的强烈信号。

  目前，美国主要有两法律和一法规对干细胞进行管理，分别是《美国食品、药品和化妆品法案》《公共卫生服务法案》以及《联邦规章典集》，旨在主要促进干细胞产品在美国的安全、稳定发展。此外，还有《人体细胞及组织产品的管理规定》《细胞和基因治疗产品的有效性试验指南》《细胞治疗与基因治疗产品的早期临床试验设计的考虑指南》等 19 个指南，涵盖了干细胞产品的临床前研究、生产企业资格认定、生产设备、细胞提供者、使用和控制、使用后不良反应等各个方面。

  目前，美国已有干细胞药物获得批准。

• 欧盟同样将干细胞纳入药物进行管理。欧盟成立了先进技术疗法委员会（CAT），负责对干细胞药品进行集中化审评管理。1993 年颁布的《医疗器械法》和 2001 年颁布的《医药产品法》对欧盟的干细胞生物学研究、干细胞临床试验以及转化应用均具有指导作用。2007 年，欧洲药品管理局（EMA）颁布了《先进技术治疗医学产品法规》，以降低管理过程中的风险。目前，欧盟已有干细胞药物获得批准。

• 日本实行双轨制管理，即医疗技术由厚生劳动省管理，新药申报由药品与医疗器械局负责。

  2013 年，日本颁布了《促进再生医疗安全并迅速推进法》《再生医学安全确保法》《医药品和医疗器械质量、有效性及安全性确保法》。

  2014 年出台了《再生医学安全法》。

  2015 年成立了日本医学研究开发机构（AMED），主要致力于促进医学领域的开发和商业化，保障研究开放预算并促进相关工作顺利执行。

  目前，日本既有医疗机构收费开展干细胞治疗，也已有干细胞药物获得批准。

• 英国政府在脱欧后将干细胞研究列为优先发展领域之一。英国国家干细胞基金会始终不遗余力地支持并推动干细胞研究的发展。此外，英国与欧盟成员国之间的合作依旧持续进行，这为英国的干细胞研究提供了更为丰富的机会和资源。

• 韩国同样将干细胞归类为药品进行管理。韩国颁布了《药事法》和《药事法实施条例》，对干细胞治疗产品在研发的各个阶段、审批以及上市后的管理进行严格监督。

  目前，韩国已有干细胞药物获得批准。

• 中国同样实行双轨制管理，即医疗技术由国家卫生健康委员会管理，新药申报由国家药品监督管理局负责。目前，中国没有医疗机构收费开展干细胞治疗项目，也暂未有干细胞药物获得批准。

02 中国干细胞临床研究现状

当前，中国干细胞临床研究的进展相对较为缓慢。主要原因在于中国缺乏一部明确界定干细胞法律属性的上位法，这使得干细胞临床研究和应用存在一定程度的风险。

2015 年 7 月，国家颁布了《干细胞临床研究管理办法（试行）》，其中规定医疗机构在开展干细胞临床研究之前，需要提前进行备案手续，也就是 “双备案制”。截至 2023 年 12 月 31 日，中国共有超过 119 家医疗机构（不包括军队医院以及港澳台地区）完成了干细胞临床研究机构备案。然而，仍有约三分之一的备案机构目前没有备案项目。

从地区分布来看，北京市、广东省、上海市的备案机构总数占比超过全国的三分之一。而山西省、青海省、广西壮族自治区、西藏自治区目前暂无备案机构。在 151 项备案项目中，大约 90% 使用的是间充质干细胞，其中主要为脐带间充质干细胞。这些项目在视神经脊髓炎、薄型子宫内膜、膝骨性关节炎、急性（亚急性）肝衰竭、溃疡性结肠炎、银屑病、急性呼吸窘迫综合征、难治性免疫性血小板减少症等疾病中取得了良好的进展。

港澳台地区的干细胞临床研究无需进行 “双备案”。在 clinicaltrials.gov 上，香港共注册了干细胞临床研究 38 项，涵盖了骨关节炎、胎儿巴特水中综合征等疾病；澳门目前尚无注册的干细胞临床研究；台湾共注册干细胞临床研究 168 项，涵盖了小脑共济失调、冠状动脉疾病、脑卒中、慢性肾脏病等疾病。

目前，中国干细胞临床研究现已进入发展期。以北京为代表的京津冀地区、以上海为代表的长江三角洲地区、以深圳为代表的珠江三角洲地区、以湖南为代表的自由贸易试验区、以海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区为代表的 “医疗特区” 以及以港澳台地区为代表的 “境外地区”，都在积极抢占生物医药行业的制高点。

随着研究的不断深入以及技术的持续进步，干细胞在各类疾病的治疗领域必将涌现出更多具有突破性的成果。

中国作为世界上举足轻重的大国之一，应当进一步强化在干细胞基础研究、临床应用、产品研发以及产业化等方面的工作力度。通过这些努力，为中国健康产业的高质量发展提供坚实有力的支撑，同时也为全球健康事业的蓬勃发展贡献更为卓越的力量。

具体而言，在干细胞基础研究方面，应加大科研投入，鼓励创新探索，吸引国内外顶尖人才，推动关键技术的突破；在临床应用方面，严格遵循相关规范和标准，积极开展高质量的临床研究，加快成果转化，让干细胞治疗技术更好地服务于重大疾病患者；在产品研发方面，出台激励政策，鼓励企业和科研机构加大创新研发力度，加强知识产权保护，促进产学研深度合作，推动干细胞产品的不断升级；在产业化方面，制定科学合理的产业政策，建设专业的产业园区，整合产业链资源，加强质量监管，确保干细胞产业的健康、可持续发展。

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