2025年7月31日，湖南省第十四届人大常委会第十七次会议表决通过 《湖南省细胞和基因产业促进条例》（下称《条例》），将于10月1日正式施行。作为全国首个省级细胞与基因产业专项法规，其核心突破在于为危重患者开辟了一条合法的“拓展性使用”通道——允许未参与临床试验的危重患者，使用尚处于试验阶段的细胞与基因治疗产品。这一制度设计不仅改写了个体生命的救治轨迹，更标志着我国在平衡医疗创新与患者需求上迈出关键一步。

一、立法核心突破：为“无药可医”者打开生命通道

《条例》第十六条明确规定：

对正在开展临床试验、用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的细胞和基因产品，经医学评估可能获益且符合伦理原则的，经审查和知情同意后，可在临床试验医疗机构内通过拓展性使用或拓展性临床试验，惠及其他病情相同的患者。

这一条款的三大价值点：

1. 适用人群精准定位：针对如晚期癌症、严重心衰、肝衰竭、ALS（渐冻症）等缺乏有效治疗手段的危重疾病患者，为其提供“最后一搏”的合法路径。

2. “阶段性成果”优先原则：对已取得积极进展的产品（如CAR-T、干细胞疗法等），优先开放拓展性使用，大幅缩短前沿疗法落地周期。

3. 患者权益刚性保障： 

• 双确认知情同意：要求以通俗语言告知风险，未成年人需监护人书面同意；

• 无条件退出权：患者可随时要求终止治疗；

• 损害救济兜底：研究机构或申办方须承担治疗费用及经济补偿。

案例印证：2021年，湖南省肿瘤医院开出省内首张CAR-T疗法处方，一位72岁弥漫大B细胞淋巴瘤患者接受治疗后实现肿瘤完全缓解，成为湖南首例受益者。此类疗法虽疗效显著，但传统流程需经历漫长临床试验，而《条例》实施后，同类危重患者将无需被动等待。

二、产业生态重构：从“堵点破解”到全链条赋能

湖南此次立法不仅聚焦患者救治，更通过制度创新扫清产业发展障碍：

1. 破解临床研究动力不足

• 病床考核松绑：临床研究用病床经认定后，不纳入平均住院日、床位周转率等考核指标，释放医疗机构参与动力。

• 伦理审查提效：建立多中心伦理审查协作机制，探索审查结果互认，避免重复审查（审查时限压缩至30日内）。

2. 打通细胞采集合法路径

明确规定：企业、科研机构需通过损伤性手段（如采血、活检）获取细胞时，必须委托具备资质的医疗机构进行，并建立全流程追溯系统，从源头解决“采集合规性”难题。

3. 金融与政策协同发力

• 政府基金重点支持：对取得临床试验批件的项目予以倾斜；

• 保险产品创新：鼓励开发临床研究责任险、产品责任险；

• 审评审批加速：省级药监部门提前介入，指导企业申请国家“突破性药物”加快上市。

产业基础支撑：湖南生物医药产业2024年营收突破3300亿元，培育出源品干细胞（新冠期间提供全国10%危重症治疗支持）。

三、全国意义：为细胞治疗“中国方案”提供范本

湖南立法在国家政策框架下实现三大突破性探索：

1. 衔接国家战略，填补制度空白

• 呼应2025年国家发改委《关于推动未来产业创新发展的实施意见》中“加快细胞和基因技术产业化”要求；

• 与国家《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法》形成互补，首创省级层面“拓展性使用”实施细则。

2. 形成区域立法协同效应

• 此前深圳（2022年）、天津（2023年）已出台类似条例，但湖南在伦理审查互认、患者救济机制、金融支持力度上更为系统化；

• 为上海、北京等生物医药高地提供“风险可控、创新优先”的立法参考。

3. 推动治疗领域扩展与技术普惠

• 趋势延伸：细胞治疗正从肿瘤向自身免疫疾病快速拓展。如浙江大学医学院儿童医院2024年开展CAR-T治疗儿童红斑狼疮，20例患儿停用激素后症状显著改善；

成本优化：“货架型”CAR-NK技术（如浙大二院研究项目）推动标准化生产，未来有望降低疗法价格。

四、挑战与展望：细则落地决定政策红利释放

尽管《条例》开创先河，但配套细则亟待明确：

1. “严重危及生命”的临床界定标准；

2. “阶段性成果”的科学评价体系；

3. 伦理协作机制的操作流程。

行业预判：随着10月1日法规实施，湖南有望吸引全国细胞治疗企业、临床机构集聚，形成“政策-技术-资本”三角循环，助推中国在基因细胞治疗全球竞争中抢占制高点。

结语

湖南以立法破冰之举，在生命伦理与产业创新的平衡木上踏出关键一步。当制度壁垒被转化为发展动能，中国细胞治疗产业的“黄金时代”已不再遥远——让前沿科技穿透审批高墙，直达每一个亟待拯救的生命，这才是立法最本真的温度。

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