国内首例，12岁红斑狼疮女孩CAR-T治疗见效已出院！

3 月 27 日，一名接受 CAR-T 治疗的系统性红斑狼疮患儿在浙江大学医学院附属儿童医院顺利出院。这是世界上第一例使用 CAR-T 治疗的儿童红斑狼疮病例，有望完全治愈。这一成功病例标志着中国儿童难治性系统性红斑狼疮（cSLE）治疗的重大突破，为该疾病的治疗提供了新的可能性。

系统性红斑狼疮是一种复杂的自身免疫性疾病，可影响多个器官系统，包括肾脏、心血管系统、肺部、消化系统等。在过去三年中，12 岁的患者灿灿一直患有这种疾病。尽管尝试了各种药物治疗方案，她的病情仍未得到有效控制。面对这一挑战，浙江大学医学院附属儿童医院的治疗团队决定采用一种前沿的免疫疗法——CAR-T 细胞疗法，为癌症带来更好的治疗效果。

CAR-T 疗法，也称嵌合抗原受体 T 细胞免疫疗法。它是一种新型免疫疗法的精确靶向治疗，以前用于肿瘤治疗。它从患者自身的免疫系统中提取 T 细胞，进行体外培养和基因修饰，并引入一种能够准确识别肿瘤细胞的可激活分子。这些经过基因编辑的细胞在被重新引入患者体内之前，在体外培养并广泛扩增。一旦遇到敌人，CAR-T 细胞就会被激活并重新扩增，发挥其强大的特异性杀伤能力。

在图像上，这就像将肿瘤嵌合抗原受体 CAR 附着在 T 细胞上，相当于将“翅膀”和“GPS”附着在 T 淋巴细胞上，使其成为具有高度战斗能力的“特种部队”。

经过综合评估，治疗团队认为 CAR-T 细胞疗法有潜力为癌症提供新的治疗选择。在家人的全力支持下，灿灿参与了这项临床研究，并成功完成了 CAR-T 细胞治疗。经过治疗，她的病情明显好转，尿蛋白显著下降，皮疹和口腔溃疡等症状没有复发。这种显著的治疗效果不仅恢复了灿灿对生活的信心，也深深地安慰了整个治疗团队。

“截至目前，治疗效果还是不错的，尿蛋白明显减少，皮疹和口腔溃疡都没有新发，孩子状态明显好了很多，灿灿还告诉我她回家后要看演唱会。目前我们会进一步关注孩子的病情，后期需要患者定期随访复查。医院团队也在探索，希望未来CAR-T细胞疗法除了应用于系统性红斑狼疮外，还能用于其他严重疾病的治疗，给更多患者带去希望。”毛建华教授说。

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