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被誉为“未来医学的第三大支柱”,细胞治疗技术在 2013 年更被《科学》杂志评为年度十大科技突破之首。

什么是细胞治疗?

细胞治疗是指利用某些具有特定功能的细胞的特性,采用生物工程方法获取和/或通过体外扩增、特殊培养等处理后,使这些细胞具有增强免疫、杀死病原体和肿瘤细胞、促进组织器官再生和机体康复等治疗功效,从而达到治疗疾病的目的。

  • 细胞疗法可以取代侵入性手术

    细胞治疗也可能取代许多危险、昂贵和侵入性的手术。例如,Chris Centeno 博士开创性的 Regenexx 治疗是一种为期一天的自体微操作 MSC 手术,在美国是合法的,因为它符合美国食品和药物管理局在医疗环境中管理干细胞的要求。在这一细胞治疗过程中,患者通过三步过程完全分为两部分,即“血沉棕黄层”和骨髓中另一种干细胞来源:第一步是促炎注射,Regenexx 最近获得了专利;第二步是精确引导干细胞的植入;第三步是“肥料”类型的步骤,添加基于血小板的生长因子。

    有趣的是,这种基于细胞的手术可以修复传统上通过手术治疗的大部分 ACL 撕裂。据估计,美国每年进行 100,000 次 ACL 手术,这种细胞治疗替代方案代表着一种范式的转变。Regenex 手术也可以预防其他手术,如肩袖撕裂手术和髋关节手术。

  • 细胞疗法可以提供永久的解决方案

    尽管存在差异,药物通常通过与细胞表面的受体结合或通过酶促反应调节内部化学反应的速率来发挥作用。药物通常对人体系统有显著影响,但几乎没有能力再生或恢复体内的整个组织或系统。

    相比之下,细胞治疗是有效的,因为细胞是强大的工厂,可以通过各种策略发挥治疗作用,包括靶向受损区域、发挥旁分泌作用,以及在某些情况下分化为新的细胞和组织。这种多功能性使细胞疗法极其强大,并使逆转以前无法治愈的疾病成为可能。

    因此,细胞治疗,或者更有可能是细胞治疗和药物的结合,将是人类健康的未来。

  • 细胞疗法可消除持续用药降低成本

    对于许多疾病,如糖尿病,患者需要每天服用处方。细胞疗法将通过提供一次性(或限时)治疗来显著降低这种疾病的医疗成本。同样,用于疼痛管理的细胞疗法将大大降低阿片类止痛药的成本。细胞疗法如何使药物疗法过时的例子有很多。

  • 细胞疗法成分具有天然优势

    细胞是自然存在于人类系统中的强大工厂。此外,某些细胞类型有助于促进修复的内在机制。正如我们常说的,“我们不是由药物组成的,我们是由细胞组成的。”

    例如,MSC 可以定位损伤部位,合成和分泌各种大分子以发挥旁分泌作用,并影响其局部微环境。MSCs 还可以吸收外源 DNA 并保留引入的基因,这可能使细胞能够将分子治疗递送到身体的目标区域。

    此外,间充质干细胞可以在实验室中形成多种细胞类型,包括间充质内和细胞外间充质细胞类型。这些细胞类型包括:脂肪细胞、成骨细胞、真皮细胞、神经细胞、软骨细胞、骨骼肌细胞、肌腱细胞、骨髓基质、韧带等等。

    由于可能有数百种治疗细胞类型可供探索,作为人体的天然成分显然具有治疗优势。

  • 细胞疗法可以增强传统手术的效果

    大多数手术都会产生大量的炎症(肿胀)和纤维化活动(疤痕)。因此,外科手术的未来可能涉及将外科医生技能提供的结构元素与细胞治疗的抗炎和抗纤维化元素相结合。

    最有可能的解决方案是在手术后立即给患者施用自体或异基因间充质干细胞,以支持他们对手术反应的健康调节。使用间充质干细胞的原因是它们是安全的,易于从脂肪组织和骨髓中获得,并且已经充分证明具有强大的抗炎和抗纤维化特性。

    目前,梅奥诊所正在测试使用自体脐带血细胞治疗左心室发育不全综合征(HLHS)。它正在进行一项 I 期研究,以确定将自体脐带血(UCB)细胞注射到接受计划格伦手术的 HLHS 儿童右心室的安全性和可行性。

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    研究人员正在进行这项研究,以确定来自个人脐带血的自体干细胞是否可以用于增强右心肌肉。这将有助于确定使用细胞再生疗法作为辅助疗法来支持 HLHS 手术治疗的安全性和可行性。

  • 细胞疗法解决尚无治愈办法的病症

    细胞疗法可以治疗尚无治愈方法的疾病。现在有许多疾病无法治愈,比如视力下降。尽管从来没有一种治疗方法可以逆转永久性视力丧失,但临床试验正在研究恢复视力的潜力。

    具体而言,日本理化研究所发育生物学中心正在进行一项细胞治疗的临床试验,将自体 iPSC 衍生的视网膜色素上皮(RPE)细胞移植到年龄相关性黄斑变性的人类患者体内。尽管该实验最初因安全问题而暂停,但目前正在使用源自同种异体 iPSC 的 RPE 细胞恢复实验。

  • 细胞疗法可以与药物联合使用

    细胞疗法也具有与药物协同作用的潜力。例如,有证据表明,静脉注射间充质干细胞可以改善心脏功能的多种指标,有可能与传统上为心脏病患者开的药物产生协同作用,如氨氯地平、地尔硫卓和非洛地平等。

    以色列的 Stem Cell Medicine Ltd. 是细胞治疗和药物联合应用领域的领先公司之一。正如干细胞医学有限公司研发副总裁兼现场经理 Frida Grynspan 在接受 BioInformant 采访时所说,“与药物联合使用的干细胞是医学的未来。”

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    干细胞医学的使命是“开发细胞疗法并使其商业化,与用于组织修复和治疗炎症、免疫和神经疾病的药品相结合。”

    细胞疗法可能会给现代医学带来革命性的变化,为传统方法难以治愈的疾病提供一种新的治疗方法。细胞疗法使用细胞来替换或修复体内受损或患病的细胞。

    例如,干细胞可用于再生受损组织,T 细胞可用于靶向和破坏癌症细胞。此外,细胞治疗可以根据患者的具体需求进行定制,使其成为一种高度个性化的治疗选择。随着该领域研究的不断进展,细胞治疗的前景似乎很有希望,为各种疾病带来了新的、更有效的治疗方法。

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  • 细胞疗法用于延长人类寿命

    干细胞不仅在组织微环境的影响下分化为组织细胞,取代衰老和死亡细胞,而且具有强大的分泌功能,分泌生长因子和细胞因子,增强机体抵抗自由基的能力,促进血管生成和细胞增殖分化,抑制炎性反应和趋化性,调节细胞粘附和迁移,刺激组织细胞再生修复功能,加速伤口愈合和组织重塑,达到对抗衰老的目的。

    研究发现,补充年轻捐献者的干细胞对老年患者有显著的治疗作用,大大提高了他们的生活质量,表明干细胞具有显著的抗衰老作用。

    随着中国经济的不断发展,人们不仅需要活得更长,还需要活得更健康。利用干细胞技术帮助人们延缓衰老和健康衰老,从而降低患慢性病的风险,将对社会做出巨大贡献,具有广阔的应用前景。

    干细胞技术作为国家“十四五”规划强调的颠覆性技术创新,在抗衰老领域显示出巨大潜力。未来,健康老龄化有望从少数幸运儿走向多数人的常态,让我们拭目以待。

  • 细胞疗法可逆转和修复衰弱性疾病

    细胞疗法有可能逆转和修复传统的“管理”疾病。例如,目前的药物可以减缓与多发性硬化症(MS)相关的功能下降,但不能预防或逆转症状。然而,2016 年 4 月,Tisch MS Research(TMSRCNY)在纽约进行的 I 期临床试验宣布,美国食品药品监督管理局批准的 I 期干细胞试验结果呈阳性。

    在这项实验中,多发性硬化症患者接受了来自骨髓间充质干细胞(MSC-NP)的神经祖细胞的多次脊髓注射,这标志着人类历史上首次发现治疗方法可以逆转多发性痴呆症患者的既定残疾。Tisch MSRSN 目前正在进行一项 II 期临床试验,以探索干细胞逆转多发性硬化症的潜力。

  • 细胞疗法克服组织和器官供体短缺

    细胞疗法的另一个优点是可以克服供体短缺的问题。对于许多疾病,唯一已知的治疗方法是组织或器官移植。移植组织和器官的例子包括心脏、肾脏、肺、胰腺、胰岛细胞等。然而,如果细胞疗法能够将糖尿病患者自身的组织转化为产生胰岛素的细胞,它将克服供体短缺的问题,并消除移植物排异的风险。

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