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当代医学正在从分子治疗迅速发展到细胞治疗。在传统意义上,细胞治疗只是一种过渡,原位重建有功能的组织器官的组织治疗才是根本,也是未来临床医学的前沿和发展趋势。

细胞治疗和组织治疗都为传统治疗方法中无效或疗效不佳的重难点疾病提供了有效的治疗。

01 为什么要在细胞水平上进行临床治疗

人体结构功能的基本单位是细胞,为此很容易想到在细胞水平上治疗人类疾病。人类在其漫长的历史和医学发展中之所以没有使用细胞进行治疗,主要受到人类认识和科技发展的限制。

中西医结合实际上对某些生物和化学分子族群都有有效的作用,属于分子水平的治疗。人类的一些重难点疾病(中风、心肌梗死、心肌缺血损伤、帕金森病、阿尔茨海默病、肿瘤、糖尿病等)是由于体内某些细胞的正常生理功能丧失或障碍,尽管药物分子可以直接或间接影响这些细胞的功能行为,但要将受损或功能失调的细胞群恢复到正常的功能状态是极其困难的。

因为一个细胞中包含的各种分子的数量几乎是天文数字,所以要让如此庞大而无序的分子群像在正常的细胞环境中一样有序地工作是不可想象的。此外,外来药物分子经常干扰组成细胞的分子族群的正常功能,表现为药物的副作用。

有些疾病为什么治愈了呢?这是由于细胞的自我修复,当然,某些类型的药物分子可能会促进修复,尽管它不能直接修复。

例如,一个汽车轮胎在使用多年后突然在路上爆胎。你可以修理它并继续使用,但是用不了多久还会爆胎,因为整个轮胎都老化了,打补丁是有效的,但这只是一种临时措施,不能从根本上解决问题。为了从根本上解决这个问题,有必要用新的细胞取代受损的细胞,这就是细胞疗法。目前,美国和中国等国家的细胞治疗都要经过药物审批和管理,细胞治疗也被称为细胞药物治疗。

因此,从传统药物(中药、西药)向细胞药物治疗的转变是医学认识的转变,也是临床医学发展的里程碑。未来,各大医院会同时出现中药房、西药房和细胞药房。

02 细胞治疗的优势

说到细胞治疗,很多人首先想到的是干细胞治疗和免疫细胞治疗。事实上,细胞治疗不仅包括干细胞治疗和免疫细胞治疗,还包括其他体细胞治疗,如肝细胞、胰岛细胞、软骨细胞等。毫无疑问,种类繁多的干细胞是临床治疗中最有前景的细胞类型。

细胞疗法,也称为细胞移植或细胞移植疗法,与传统的西方医学和传统的中国医学不同,它使用活细胞。在从体外转移到患者体内后,这些活细胞中的一些以自由状态存在和生长,而另一些则粘附在其他组织细胞上进行生长、增殖和分化。然而,它们都是植入人体的、活的、相对独立的结构功能单位,因此被称为细胞移植或细胞移植疗法。

由于植入了活细胞,细胞疗法与传统的西药和中药治疗相比具有许多优势:

① 几乎没有副作用,或者副作用很小,例如利用自体细胞和同种异基因的间充质干细胞进行的移植治疗;

② 对于一些传统治疗方法无效或治疗效果不佳的疑难疾病,具有良好的治疗效果;

③ 由于植入了能够持续分泌细胞因子或其他生物活性物质的活细胞,因此具有相对较长的治疗效果。相反,中药和西药的一些成分在体内迅速代谢分解,并被排除在体外,失去了治疗效果。

03 组织治疗

细胞水平的临床治疗有时不能完全解决问题,因为人类的生理功能是通过组织和器官实现的。组织由一群具有相似形态和功能的细胞及其细胞间质组成,不同的组织也会形成器官,因此组织起着承上启下的作用。从组织水平进行临床治疗,对患者疾病的恢复至关重要。

这就是为什么一些细胞疗法效果不佳,只有几个月的疗效,需要进一步的细胞移植。排除细胞治疗方案本身潜在的缺陷,关键是未能在组织水平上恢复结构和功能。为了克服细胞治疗的致命缺点,有必要使用一定数量的活细胞来修复或重建受损的组织和器官,并恢复其正常的生理功能,这就是组织水平上的临床治疗,或称组织治疗、组织工程治疗。

传统的组织工程治疗是在体外模拟人体内细胞的生理环境进行组织器官再生,然后在体内移植。

这种类型的人造的组织器官通常有两个致命的缺陷:

  1. 不能使人体内的天然组织器官的结构正常再生;

  2. 由于体内缺乏生物力学环境,移植后再生的组织器官往往缺乏正常的生理功能。这种没有正常生理功能的物理学意义上的组织器官,在临床上没有治疗效果或治疗效果差,这不是组织治疗的未来方向。

未来,细胞治疗将以药物治疗的形式存在和发展,调节病变组织或器官的功能,并用于某些重大和疑难疾病的短期快速治疗。也可以仅使用活细胞成分而不用活细胞,例如间充质干细胞的亚细胞结构——囊泡(或称外泌体),用于疾病的临床治疗,优点是它比活细胞更容易操作,并且对冷冻保存、复苏和运输的要求相对较低。

组织治疗通过选择性地将干细胞移植到组织和器官的病变区域来取代传统的细胞治疗方法。干细胞在病变组织局部微环境和各种细胞因子的诱导下增殖分化,修复或再生具有正常生理功能的组织器官,达到治疗疾病的目的。这种治疗方法被称为原位治疗,也称为原位组织工程治疗,不同于传统的组织工程治疗方法,是临床医学技术的一次真正的革命和里程碑。

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