脑卒中：泛指急性脑血管疾病，是由于脑部血管突然破裂或因血管阻塞导致血液不能流入大脑而引起脑组织损伤的一组疾病，包括缺血性和出血性卒中。其共同特点有：急性发病，以偏瘫，失语症状为主，病变在血管。脑卒中具有发病率高、死亡率高和致残率高的特点。由于一直缺乏有效的治疗手段，认为预防是最好的措施，其中高血压是导致脑卒中的重要可控危险因素。

帕金森病：是一种常见的神经系统变性疾病，老年人多见，平均发病年龄为 60 岁左右，40 岁以下起病的青年帕金森病较少见。帕金森病最主要的病理改变是中脑黑质多巴胺（dopamine, DA）能神经元的变性死亡，由此而引起纹状体 DA 含量显著性减少而致病。导致这一病理改变的确切病因仍不清楚，遗传因素、环境因素、年龄老化、氧化应激等均可能参与 PD 多巴胺能神经元的变性死亡过程。

阿尔茨海默病：是一种起病隐匿的进行性发展的神经退行性疾病。临床上以记忆障碍、失语、失用、失认、视空间技能损害、执行功能障碍以及人格和行为改变等全面性痴呆表现为特征，病因迄今未明。65 岁以前发病者，称早老性痴呆；65 岁以后发病者称老年性痴呆。

2018 年，由北京协和医院牵头承担的《神经干细胞脑内精准移植治疗脑卒中的临床研究》被纳入了“干细胞及转化研究”重点专项 2018 年拟立项项目，并获得了由中央财政拨款的 1983 万元的资助。另一项由上海交通大学承担的《负载多种干细胞和外泌体的可注射多功能微支架构建及其对缺血性卒中的修复研究》获得了中药财政拨款的 413 万元的支持。

2020 年 2 月，用于治疗缺血性脑卒中的新药“缺血耐受人同种异体骨髓间充质干细胞”也在国家药品监督管理局药品审批中心上线了，且获得了临床试验默示许可，并在首都医科大学附属北京天坛医院进行临床试验。2020 年 5 月，上海交通大学医学院附属仁济医院启动了“人源性神经干细胞治疗缺血性卒中的单中心随机对照研究”。

国内正在积极开发治疗缺血性卒中的干细胞药物。目前，处于临床试验阶段的临床试验有五个，如下表：

2021 年 6 月 8 日，拜耳旗下的 BlueRock Therapeutics 宣布，其针对 PD 研发的衍生自多能干细胞的多巴胺能神经元药物 DA01 已完成首次给药，进入 1 期临床安全性和耐受性研究阶段。同年 7 月，该药获得美国 FDA 的快速通道认证。

2021 年 6 月 21日，美国休斯顿地区非营利组织希望生物科学干细胞研究基金会（HBSCRF）获得美国 FDA 批准开展一项关于同种异体脂肪来源间充质干细胞，多次静脉输注，治疗 PD 的 2 期临床试验（NCT04928287），旨在评估该疗法的有效性和安全性，以及在改善 PD 患者日常生活活动和生活质量方面的作用。

2022 年 3 月，IMAC Holdings 宣布其同种异体脐带来源的间充质干细胞治疗 PD 引起的运动迟缓，已启动了 1 期临床试验的第三个也是最后一个队列。IMAC 的这项 1 期临床试验包括 15 名患者剂量递增的安全性和耐受性研究。

国内也有机构正在积极开展治疗帕金森的干细胞疗法临床研究。在两委局，干细胞临床研究备案项目目前有 4 个，细胞来源有 3 种（分别 hESC 衍生的神经前体细胞，胎儿神经干细胞和羊膜上皮干细胞），如下表：

2018 年 3 月初，韩国生物技术公司 Nature Cell 宣布，该公司旗下干细胞研究机构 Biostar 在美国已经开始开展一项名为“ASTROSTEM”的干细胞药物的 I/II 期临床试验，通过静脉注射相应干细胞 10 次（1 亿细胞/次）的方式来治疗阿尔茨海默病，而这也是在干细胞疗法开发上的里程碑事件。

与此同时，该干细胞药物获批在日本福冈三一诊所（TrinityClinic Fukuoka）商业化使用。同年 4 月 12 日起，该诊所可开始使用干细胞药物治疗阿尔茨海默病，使之成为全球首个干细胞药物治疗阿尔茨海默病。自2008年以来，该研究团队一直在评估其安全性，并且已经美国的临床试验中得到了证实。

脑卒中：目前，脑卒中发生后在超急性期内静脉注射重组组织纤维蛋白溶酶原激活物和血管内血栓清除术显示出较好的治疗效应，但极其狭窄的治疗时间窗和严格的适应证及禁忌证限制了其在缺血性脑卒中的应用，未能及时治疗的患者往往留下一定程度的功能缺陷。因此探究新的治疗手段就显得十分迫切和重要。

帕金森：目前临床治疗 PD 的主要方法为药物和手术。药物主要是通过提高脑内纹状体的 DA 水平来达到治疗的作用。早期多巴胺能药物能够很好地控制 PD 症状，但随着时间的推移，由于多巴胺能药物出现的脱靶效应，使得此类药物逐渐失去疗效，同时会产生较多副作用，包括神经精神症状和运动障碍。外科手术治疗较常用的方法是深部脑刺激 ( DBS) 。两种治疗方法仅能缓解帕金森症状，不能替代或再生脑内丢失的 DN。

阿尔茨海默病：阿尔茨海默病常规的治疗方式包括药物治疗和心理社会治疗，但药物对晚期患者治疗效果不佳，心理社会治疗是对药物治疗的补充。传统的药物疗法尤其是胆碱酯酶抑制剂，仍然是治疗AD的一线治疗方案，主要机制是维持退化的神经元功能，对早期的患者有一定的疗效。不过由于阿尔茨海默病起病隐匿，不易察觉，往往发现时已经处于中晚期，因此这类患者的药物疗效并不理想。

弊端：神经系统的再生修复难度较大，吃药仅能维持、暂缓肢体障碍、意识障碍类问题，治标不治本、药物依赖性强、手术风险性高，影响生活质量。

天岁生物目前在研的一款 MSCs 细胞悬液，旨在用于治疗脑神经特别是老年脑神经疾病，包括脑卒中、帕金森、阿尔茨海默症等。使用人类脐带、胎盘来源的间充质细胞，这些细胞具有潜在的神经保护和修复能力。这种治疗方法旨在通过改善受损的神经环路、刺激神经细胞的再生，以及促进神经保护来减轻脑神经疾病患者的症状。

该药物可具神经干细胞分子标志和生物学特性、可生化合成多巴胺、免疫原性低，不发生免疫排斥，可以有效预防和治疗帕金森病。通过培养获得健康的多巴胺神经前体细胞，然后将之植入病灶部位，以此来弥补多巴胺能神经元的不足。这类前体细胞除了能够分泌多巴胺这类递质之外，还可以进一步分泌多种蛋白及小核酸来改善 PD 病灶，为移植到脑部的细胞发挥作用提供良好的“土壤”环境。该药物采用可靠的供体，经分离、培养、传代得到干细胞产品，制备过程简单、可靠、重现性好。